Новое самое дорогое лекарство мира побило предыдущий рекорд стоимости на $200 тыс.
Препарат Skysona предназначен для лечения редкого заболевания мозга у детей Американская компания Bluebird bio выпустила лекарство стоимостью 3 млн.
Препарат Skysona предназначен для лечения редкого заболевания мозга у детей
Американская компания Bluebird bio выпустила лекарство стоимостью 3 млн. долларов . Препарат, названный Skysona, стал дороже предыдущей разработки той же кампании, которая была представлена в апреле по цене 2,8 млн. долларов за укол.
"Скайсона" является продуктом более, чем десятилетних исследований ученых Bluebird. Препарат осуществляет персонализированную генную терапию для крайне редкого детского заболевания мозга - адренолейкодистрофии. Ежегодно в США регистрируется около пятидесяти детей с таким заболеванием, которое обычно приводит к тяжелой инвалидности или смертельному исходу. В 1992 года на экраны вышел фильм «Масло Лоренцо», основанной на реальной истории мальчика с адренолейкодистрофией и поиске лекарства его родителями.
Новейшая терапия создана на основе собственных стволовых клеток пациента и предназначена для детей в возрасте от 4 до 17 лет, находящихся на ранних стадиях заболевания. Ускоренное одобрение, предоставленное препарату американским Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предполагает, что Bluebird продолжит дальнейшие исследования и тестирование пациентов. Компания рассчитывает подтвердить на их основе эффективность разработанной ею методики лечения.
Источник фото: фото из открытых источников
"Скайсона" является продуктом более, чем десятилетних исследований ученых Bluebird. Препарат осуществляет персонализированную генную терапию для крайне редкого детского заболевания мозга - адренолейкодистрофии. Ежегодно в США регистрируется около пятидесяти детей с таким заболеванием, которое обычно приводит к тяжелой инвалидности или смертельному исходу. В 1992 года на экраны вышел фильм «Масло Лоренцо», основанной на реальной истории мальчика с адренолейкодистрофией и поиске лекарства его родителями.
Новейшая терапия создана на основе собственных стволовых клеток пациента и предназначена для детей в возрасте от 4 до 17 лет, находящихся на ранних стадиях заболевания. Ускоренное одобрение, предоставленное препарату американским Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов (FDA) предполагает, что Bluebird продолжит дальнейшие исследования и тестирование пациентов. Компания рассчитывает подтвердить на их основе эффективность разработанной ею методики лечения.
Источник фото: фото из открытых источников
Последние новости
Улица Гавриленко в Шахтах названа в честь шахтера-красногвардейца
Историю улицы Гавриленко нам рассказала читательница Валерия Иваненко. В одном из номеров «Шахтинских известий» корреспондент Валерия Стальная рассказала о своей улице Гавриленко.
Весенняя уборка в разгаре: в Шахтах состоялся общегородской субботник
Общегородской субботник состоялся в Шахтах. Присоединились к нему жители в разных районах, чтобы навести порядок, очистить и подготовить территорию к теплому сезону.
Правило карандаша. Что нужно помнить при высадке саженцев плодовых культур
У весенней посадки есть свои преимущества и недостатки, считает эксперт Донского филиала ФГБУ «ЦОК АПК» Анна Ильяшенко.
Частотный преобразователь
Подбираем решения под ваши задачи с учётом особенностей оборудования и требований
Здесь вы найдете свежие и актуальные новости в Новошахтинске, охватывающие все важные события в городе